Com reposta promissora, medicamento surgiu como nova alternativa na prevenção da progressão da doença, além de melhorar função motora de pacientes
A esclerose lateral amitrófica (ELA) é uma das doenças ainda sem cura e que luta pela busca de um medicamento realmente efetivo contra a causa. Um novo estudo, então, pode estar nesse caminho de avanço tão almejado por pacientes, ao desenvolver um novo remédio promissor para a causa.
Elaborado pela farmacêutica estadunidense Biogen, o tofersen, além de reduzir a progressão da doença, como os outros já disponíveis no mercado, ainda apresentou uma melhora significativa da função motora e pulmonar dos pacientes.
O medicamento, além disso, atua nos casos genéticos da doença, que ainda não há nenhum tipo de tratamento, e que os paciente só tem de três a cinco anos de expectativa de vida, após os primeiros sintomas.
Eles realizaram o estudo, então, com cerca 108 pacientes diagnosticados com esse tipo de ELA. Ao receberem o tratamento, eles demonstraram uma redução dos genes defeituosos no organismo, assim reduzindo a perda de movimentos causada pela doença.
“O que descobrimos é que podemos reduzir ou retardar o dano biológico, mas leva mais tempo para os neurônios motores se curarem e regenerarem suas conexões com os músculos”, explica a autora do estudo, Dame Pamela Shaw. “Assim, o sistema motor precisa de tempo para se curar antes de vermos uma mudança física e clínica”.
Já com pedido de aprovação nos Estados Unidos, o tofersen deve começar a circular no mercado a partir do começo do próximo ano.
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“Realizei mais de 25 ensaios clínicos para ELA e o ensaio com o tofersen é o primeiro em que os pacientes relataram uma melhora em sua função motora”, relata, além disso, a pesquisadora. “Antes, nunca tinha escutado um paciente dizer ‘estou fazendo coisas hoje que não conseguia fazer alguns meses atrás, andando pela casa sem minhas bengalas, subindo os degraus do jardim, escrevendo cartões de Natal’. Para mim, este é um marco importante no tratamento”.
Já Chris McDermott, outro professor responsável pela pesquisa, comenta: “Embora o tofersen seja um tratamento para apenas 2% das pessoas que vivem com a doença, aprendemos muito ao fazer o ensaio clínico”. “A abordagem usada, de reduzir proteínas prejudiciais no diagnóstico, provavelmente terá aplicações mais amplas para outros tipos mais comuns de ELA”, portanto, completa.
Les Wood, um dos voluntários da pesquisa, diagnosticado com ELA há mais de 10 anos, comenta sobre sua melhora com o remédio. “Eu realmente podia andar pela casa sem os apoios, consegui parar alguns dos meus analgésicos e me senti muito melhor comigo mesmo. A doença do neurônio motor é uma doença progressiva. Então, embora meus sintomas tenham continuado a piorar, eu não ficaria sem a droga. Eu sei a diferença que ela fez na minha qualidade de vida”, celebra.
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